Wissenschaft
Merck erhält EU-Zulassung für Anwendungserweiterung von Kuvan auf Kinder unter 4 Jahren mit PKU
Dienstag, der 21.Juli 2015

Darmstadt: Merck hat am 20. Juli 2015 bekannt gegeben, dass von der Europäischen Kommission (EC) eine Änderung der europäischen Marktzulassung für das von Merck entwickelte Produkt Kuvan® (Sapropterindihydrochlorid) zur Anwendung bei Kindern mit Phenylketonurie (PKU) unter 4 Jahren genehmigt wurde, ein nachweisliches Ansprechen auf eine derartige Behandlung vorausgesetzt. Die Entscheidung der Europäischen Kommission folgt der positiven Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) im Mai 2015, die sich auf eine Prüfung der Daten von SPARK* stützt, einer klinischen Phase-IIIb-Studie. Die Entscheidung der Europäischen Kommission gilt für alle 28 EU-Mitgliedstaaten und bildet die Basis für entsprechende Beschlüsse, die von Norwegen, Island und Liechtenstein ausgegeben werden.

Luciano Rossetti, Leiter der globalen Forschung und Entwicklung bei Mercks biopharmazeutischem Geschäft Merck Serono, sagte: „PKU ist eine seltene Erkrankung mit erheblichen Auswirkungen. Bei adäquater Behandlung muss sie sich aber nicht nachteilig auf die Entwicklung des Kindes oder die Lebensqualität der betroffenen Kinder und Erwachsenen auswirken. Wir wollen Patienten mit PKU helfen, gleich ob im Kindes- oder Erwachsenenalter. Durch die positive Entscheidung der Europäischen Kommission können Ärzte Kuvan auch bei Kindern direkt nach Diagnosestellung einsetzen, soweit die kleinen Patienten auf das Medikament ansprechen.”
Die Studienleiterin von SPARK* Professor Dr. Ania Carolina Muntau vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, kommentierte die Nachricht wie folgt: „Die heutige Nachricht kennzeichnet eine äußerst positive Entwicklung für jene Kinder mit PKU unter 4 Jahren, die für diese Therapie in Frage kommen. Das PKU-Management bei jüngeren Kindern einzig durch die Beibehaltung einer Diät mit eingeschränkter Phenylalaninaufnahme ist eine sehr große Herausforderung. Die betroffenen Eltern werden diese Zulassung begrüßen, da sie die Behandlung erleichtern könnte. Kuvan bewirkt nachweisliche eine signifikante Verbesserung der Toleranz gegenüber Phenylalanin, wodurch das Management des äußerst einschränkenden Ernährungsplans von PKU-Patienten flexibler gestaltet werden kann.“

Detaillierte Ergebnisse der SPARK-Studie zum Zeitpunkt nach 26 Wochen wurden im September 2014 auf dem Jahressymposium der Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) vorgestellt. Die SPARK-Studie zeigte, dass die Verabreichung von Kuvan zusätzlich zu einer Diät mit eingeschränkter Phenylalaninaufnahme die Toleranz gegenüber Phenylalanin bei Kindern unter 4 Jahren, die unter Phenylketonurie (PKU) leiden und auf Kuvan ansprechen, im Vergleich zu Kindern unter alleiniger Diät signifikant um 30,5 mg/kg/Tag erhöht (p<0,001).

In der Behandlungsgruppe mit einer Penylalanin-restriktiven Diät plus Kuvan erhöhte sich die Phenylalanintoleranz nach 26 Wochen von anfänglich 37,1 mg/kg/Tag auf 80,6 mg/kg/Tag und bei alleiniger Phenylalanin-restriktiver Diät nach 26 Wochen von anfänglich 35,8 mg/kg/Tag auf 50,1 mg/kg/Tag.

PKU ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die zu einer toxischen Ansammlung von Phenylalanin, einer essenziellen Aminosäure, die in allen proteinreichen Lebensmitteln enthalten ist, im Gehirn und im Blut führt.1,2 Unbehandelt kann PKU zu geistiger Behinderung, Krampfanfällen und anderen schwerwiegenden medizinischen Problemen führen.1,2 Durch die Einführung von systematischen Neugeborenenscreenings können Kinder mit PKU in vielen Ländern bereits bei Geburt identifiziert werden, was eine frühzeitige Behandlung zur Verhinderung potenziell schwerer neurologischer Schäden ermöglicht.3 In Europa gibt es aktuell jedoch kein zugelassenes Arzneimittel für die Behandlung von PKU bei Kindern im Alter von unter 4 Jahren.

Im Anschluss an die Zulassung durch die Europäische Kommission wird die Produktverschreibungsinformation, die sogenannte Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC), entsprechend aktualisiert, um Einzelheiten über die Anwendung von Kuvan in dieser jüngeren Patientenpopulation einzuschließen. Etwa 1 von 10.000 Neugeborenen in Europa ist betroffen.

Die ursprüngliche Marktzulassung von Kuvan in Europa erfolgte 2008. In Europa war Kuvan das erste und ist bisher nach wie vor das einzige Arzneimittel, das in Kombination mit eine Phenylalanin-restriktiven Diät die Phenylalaninkonzentration im Blut und Gehirn von Patienten, die auf Kuvan ansprechen, senken soll, um so die schweren Auswirkungen von PKU zu verhindern.4 Kuvan ist bereits für die Behandlung von Patienten mit Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) jeden Alters und Patienten mit PKU (infolge eines Mangels des Enzyms Phenylalanin-Hydroxylase) ab 4 Jahren, die auf Kuvan ansprechen, zugelassen.

Kuvan wird außerhalb der USA, Kanadas und Japans von Merck Serono, in den USA und in Kanada von BioMarin vertrieben und in Japan unter dem Namen Biopten® von Asubio Pharma in Japan vermarktet. In den USA und in Europa wurde Kuvan als „Orphan Drug“ ausgewiesen, d. h. als Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen.

*SPARK: Safety Pediatric EfficAcy PhaRmacokinetic with Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) (Pressemeldung vom 21.07.2015)

Quelle: Merck KGaA | Foto: Merck KGaA
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